Há uns dias fui contactada por uma pessoa com Crohn, uma das doenças inflamatórias do intestino, que por ter doença em actividade severa tem que fazer nutrição clínica, isto é, ingerir uns complementos nutricionais específicos por não se poder alimentar “normalmente”. Note-se que a pessoa em questão, na casa dos 30, ganha pouco mais do que salário mínimo nacional. O custo diário da nutrição específica e prescrita pelo médico especialista que a segue, ascende a uma larga dezena de euros… por dia! Zero comparticipação por parte do Estado português.
Na verdade, em toda a Europa, só Portugal e Itália não comparticipam estes suplementos de nutrição clínica, usados em situações médicas muito específicas, devidamente documentadas e com orientações clínicas estabelecidas internacionalmente. Para que fique claro: todos os países europeus comparticipam, com excepção de Portugal e Itália!
Há anos, que vários representantes de doentes e profissionais clínicos tentam sensibilizar os sucessivos governos para a questão da comparticipação da nutrição clínica. As respostas têm sido sempre vagas ou inexactas, traduzindo-se numa situação inalterada. Argumentos como “ importa proceder à análise, identificando os benefícios clínicos”, é ignorar completamente toda a investigação médica e orientações clínicas que existem.
Mas situações difíceis de entender e explicar por quem procura apoio junto da Associação Crohn Colite Portugal, da qual sou presidente, não se ficam por aqui.
Uma pessoa com Colite Ulcerosa, a fazer imunossupressão (com o sistema imunitário muito enfraquecido devido à medicação) e a trabalhar numa caixa de hipermercado, questionou-nos quanto ao seu acesso à vacina contra a Covid-19. Esta pessoa que, à semelhança de outros doentes a fazer imunossupressão, foram consideradas como pertencentes ao grupo de risco de desenvolver Covid-19 severa, e por isso foram incluídas como prioritárias aquando da época de vacinação contra a gripe de 2019-2020, não tiveram esse reconhecimento no plano de vacinação contra a Covid-19. Difícil é explicar a uma pessoa imunossuprimida que todos os dias, desde o início da pandemia, vê-se obrigada a sair de casa para trabalhar e está em contacto com o público em geral, é preterida em função de outros, “saudáveis”, que até podem estar em teletrabalho? Após um primeiro plano em Dezembro, que estava estabelecido para reduzir risco de hospitalizações e se regia por critérios médicos para estabelecer prioridades, de repente, passou a ser um plano de vacinação social, em que, da fase 2 em diante, os grupos prioritários são definidos com base nas profissões e não pelo critério médico de risco.
Gostaria de dizer que as situações difíceis de explicar se ficam por estes dois casos isolados. Mas, infelizmente, há muitas mais, tantas que temo não ter espaço suficiente para as enumerar. Certo é, que quando surge uma doença crónica, nomeadamente doenças inflamatórias do intestino surgem, por norma, numa faixa etária de uma população activa (15 a 35 anos), é importante reflectir ajustamentos e melhoramentos que possam garantir que estas pessoas permanecerão com a sua doença crónica controlada e em remissão. Isto fará com que, sendo pessoas que, por norma, estão a entrar no mercado de trabalho, a iniciar família e até cuidadores dos seus progenitores, possam continuar a desempenhar esses papéis, com o máximo de qualidade de vida possível. Contudo, em Portugal parece que se tem perdido esse sentido de prioridade.
Como é sabido, a reorganização dos serviços hospitalares para dar resposta aos doentes Covid-19, originou mais constrangimentos no seguimento de doentes não Covid, incluindo doentes crónicos. Um exemplo entre muitos: de acordo com o comunicado da delegação do Alentejo do Sindicado Independente dos Médicos, de Novembro de 2020, o Hospital de Évora, na reorganização para responder à pandemia, fez com que o serviço de gastroenterologia perdesse capacidade de resposta, não só pela falta de recursos humanos (perdeu três internos numa equipa de cinco médicos especialistas), mas também na realização de exames nesta área (estão mais de dois mil exames na área de gastroenterologia a aguardar marcação).
O Tribunal de Contas, num relatório publicado recentemente, sugeriu que após o confinamento geral (na primeira vaga da pandemia) “poderá ser oportuno proceder a um reconhecimento no SNS das melhores práticas administrativas de reorganização dos serviços, bem como a revisão e o ajustamento de planos de contingência”, por forma a conhecer e avaliar a afectação de recursos ao tratamento dos doentes com Covid-19, face às necessidades de diagnóstico e tratamento de outras doenças, ainda que não urgentes. Aponta, inclusive, que as medidas propostas em Maio pela Ministra da Saúde, para o acompanhamento de doentes não Covid-19, não resolvem o problema a curto prazo e avança com a necessidade de reestruturar o SNS.
Depois disto… a situação, obviamente, piorou ainda mais!
Contudo, é importante realçar que nós queremos mais do que apenas reclamar do que está mal. Temos propostas que estamos dispostos a discutir, em nome das mais de 24 mil pessoas que em Portugal têm uma doença inflamatória do intestino, e que partilhamos na petição que está em recolha de assinaturas:
Criação de centros de referência para DII: é urgente que em Portugal se abra a possibilidade de se criarem centros de referênciapara as Doenças Inflamatórias do Intestino, face ao crescente número de novo casos diagnosticados (aproximadamente 150 novos casos/ano) e à necessidade de estar na vanguarda da investigação desenvolvimento de competências nesta área;
Maior acesso aos medicamentos inovadores: a Portaria n.º 351/2017, de 15 de novembro impõe que os medicamentos para doenças inflamatórias do intestino nas formas mais graves sejam prescritos “apenas por médicos especialistas em gastrenterologia dos estabelecimentos do Serviço Nacional de Saúde (SNS)”. Esta decisão discriminatória é imoral, até porque o mesmo tipo de medicação é usado em doenças de foro reumatológico ou dermatológico, onde esta restrição não existe. São cerca de 20% das pessoas com doença inflamatória do intestino que necessitam destes fármacos específicos, porque não respondem ao tratamento convencional. Importa, por isso, fazer a revisão desta portaria e repor a igualdade de tratamento e acesso aos cuidados de saúde;
Isenção de Taxas moderadoras: prioritarização das pessoas com doenças inflamatórias do intestino à isenção de taxas moderadoras;
Comparticipação de exames e análises: nas doenças inflamatórias do intestino, a análise da calcoprectina fecal é um indicador cada vez mais usado para medir a actividade da doença. É uma análise não invasiva e de baixo custo financeiro e de recursos humanos quando comparada com outros exames complementares. Contudo, no Serviço Nacional de Saúde é apenas realizada a nível hospitalar, não sendo objecto de comparticipação se realizada em laboratórios convencionados.
Comparticipação de suplementos alimentares (ex. probióticos, suplementos vitamínicos e minerais) e em nutrição clínica: o encargo financeiro que este tipo de tratamento requer é absolutamente incomportável. É, por isso, importante e urgente incluir comparticipação de suplementos alimentares e produtos de nutrição clínica para pessoas com doenças inflamatórias do intestino, desde que prescritos por médico especialista.
Criação de um Cartão WC – cartão destinado a pessoas com Doenças Inflamatórias do intestino, que permita não só o acesso prioritário a instalações sanitárias localizadas em locais públicos ou acessíveis ao público, como também a instalações sanitárias que são destinadas a funcionários dos espaços comerciais. Este seria extensível a outras condições médicas que necessitem de acesso rápido e próximo de um wc;
Aposta em Saúde Digital:a reorganização dos serviços hospitalares para dar resposta aos doentes Covid-19 originou, obviamente, mais constrangimentos no seguimento de doentes não Covid. A implementação de uma solução digital para esta problemática é crucial, de forma a evitar descompensação da doença crónica e agravamento do quadro clínico e uma das prioridades da União Europeia para os próximos anos.
Maior promoção da literacia e sensibilização no âmbito das Doenças Inflamatórias do intestino, tanto junto da comunidade médica como também, por exemplo, na comunidade escolar.
Durante o ano de 2020, falou-se muito sobre o regressar ao normal, ao que tínhamos antes da pandemia. Contudo, o que tínhamos antes da pandemia já estava longe de ser um mundo óptimo. Por isso, aproveitemos no “pós-pandemia”, não para regressar ao normal, mas para reconstruir o mundo e a sociedade em que vivemos, tornando-os num lugar mais justo, mais equitativo e mais solidário.
Já lá vão uns meses, mas eu sou como aquelas senhoras chatas que guardam tudo, desde que várias pessoas me enviaram uma reportagem sobre umas bolachas de tremoço, anti-inflamatórias e que pode prevenir e curar doenças inflamatórias do intestino e cancro colón rectal. Uma pessoa até pergunta imediatamente onde pode comprar as bolachas e começa a ponderar enfardar quilos de tremoços, não é?
Pois. Só que não. E já lá vamos. Se já leram os posts que escrevi sobre ensaios e estudos clínicos irão melhor entender o que irei escrever a seguir. Se ainda não leram, aconselho a que leiam este e este post.
Ora pois bem, então um grupo de investigadores portugueses, no âmbito da sua investigação, descobriu que uma substância presente nos tremoços – deflamina – poderia ter potencial no tratamento de doenças de foro digestivo, incluindo cancro digestivos. Até ao momento, as suas experiências clinicas cingiram-se a… ratos e peixe zebra.
Ora vai daí, decidiram abrir uma fábrica, a Moléculas Soberbas, que produz bolachas de tremoço, e foram para a imprensa promover o produto como sendo anti-inflamatórias e promessa de cura para doenças crónicas e até cancro.
Qual é o problema? Os resultados da sua investigação, apesar de promissores, foram feitos apenas em animais. Ora… lá por ter tido sucesso em animais, não quer dizer que tenha o mesmo efeito em seres humanos, e por isso, mais estudos seriam necessários, em humanos, para se perceber se ocorreria o mesmo causa-efeito. Sem esses estudos, é puramente fraudulento alegar que a substância (a tal deflamina presente no tremoço) é prevenção e cura seja lá para o que for. Mais: não está indicado nem provado em lado nenhum (porque lá está, não houve mais estudos sobre o assunto) que consumir essa substância em forma de bolacha, bolo, comprimido, cápsula (creio que percebem a ideia) é anti-inflamatório. Nem em que doses a mesma substância deverá ser consumida para ter esse tal efeito anti-inflamatório.
Encarem este exemplo, como um caso prático dos posts sobre estudos e ensaios clínicos que escrevi aqui no blog. É precisamente para conseguirem ler este tipo de notícias e perceberem que nem tudo o que reluz é ouro. Por vezes é mesmo só marketing da pior espécie…
E partilho convosco: se fosse assim tão miraculoso, há quantidade de tremoços que já comi em toda a minha vida, nem sequer teria desenvolvido uma doença inflamatória do intestino...
It's been a few months, but I'm like those annoying ladies who keep everything since several people sent me a story about anti-inflammatory lupine crackers that can prevent and cure inflammatory bowel diseases rectal colon cancer. A person even immediately asks where they can buy the cookies and begins to consider baling kilos of lupine, right?
If you have already read the posts I wrote about trials and clinical studies, you will better understand what I will write next. If you haven't read it yet, I advise you to read this and this post.
Well, then, a group of Portuguese researchers, in the scope of their investigation, discovered that a substance present in lupins - deflamine - could have potential in the treatment of digestive diseases, including digestive cancers. So far, their clinical experiments have been limited to ... rats and zebrafish.
They decided to open a factory that produces lupine cookies; they went to press to promote the product as an anti-inflammatory and promising a cure for chronic diseases.
A luta pelas pessoas com doenças inflamatórias do intestino continua. E é para continuar para que as batalhas já ganhas, como a recomendação da Assembleia da República ao governo, não sejam inglórias ou perdidas. As dificuldades que se viviam em época pré pandemia, agravaram-se neste último ano. E como a Associação CrohnColite Portugal quer fazer parte da solução, e avançou com propostas exequíveis e para as quais está disposta a continuar a trabalhar. Haja abertura e vontade das instituições!
Por isso, a Associação CrohnColite Portugal, eu e mais de 24 mil pessoas em Portugal, pedimos a todos que se juntem nesta luta e que assinem a petição aos membros do Governo para que sejam adoptadas e reforçadas e medidas tendentes à melhoria das condições das mais de 24 mil pessoas que em Portugal vivem com uma Doença Inflamatória do Intestino.
As medidas propostas incluem:
👉 Criação de centros de referência para Doenças Inflamatórias do Intestino
👉 Acesso a medicamentos inovadores
👉 Isenção de taxas moderadoras
👉 Comparticipação de suplementos alimentares, incluindo nutrição clinica
👉 Comparticipação de exames e análises
👉 Cartão de acesso a instalações sanitárias
👉 Soluções de saúde digital que proporcionem qualidade, flexibilidade e celeridade no acesso aos cuidados de saúde
👉 Promoção de literacia e sensibilização no âmbito das Doenças Inflamatórias do Intestino
Peço-vos também que partilhem a petição entre os vossos contactos e entre os que vos são próximos: quanto mais assinaturas se recolherem, maior será o impacto que terá.
Depois de percebermos as diferentes fases de um ensaio clínico e os diferentes tipos de estudos, é altura de falarmos no envolvimento de pessoas nos mesmos. Sejamos realistas: sem voluntários saudáveis ou doentes, não há investigação médica, logo não há novas descobertas que podem levar a novos medicamentos e/ ou tratamentos. Se isto traz riscos? Pois claro que sim. Daí a necessidade da participação ser sempre feita com base num consentimento informado (explico o que isto é mais abaixo neste post).
Recapitulando, a participação dos doentes nos ensaios clínicos, deve começar por, antes de decidir participar num estudo desta natureza, ponderar os respetivos riscos e benefícios.
Num ensaio clínico, o doente pode não ter qualquer melhoria do seu estado de saúde, uma vez que o novo medicamento poderá não funcionar naquela pessoa. Além disso, em muitos estudos, uma parte dos doentes toma uma substância inerte (placebo). Referiu ainda a possibilidade de poderem ocorrer efeitos secundários desagradáveis, mais ou menos graves, esperados ou não, uma vez que se trata de um novo tratamento.
Contudo, a necessidade da realização de ensaios clínicos, que são fundamentais para o desenvolvimento de novos tratamentos. Os resultados dos ensaios são, de facto, informação muito útil que poderá vir a ajudar doentes futuros.
Os ensaios dão ainda a possibilidade aos participantes de poderem ter acesso aos medicamentos mais recentes, antes de estarem disponíveis comercialmente, assim como ao acompanhamento regular por uma equipa médica qualificada.
Os direitos e deveres dos participantes nos ensaios clínicos são igualmente importantes, por exemplo: o direito do participante desistir do ensaio clínico quando assim o entender, sem que isso afete de alguma forma a qualidade dos cuidados que lhe são prestados.
Todas estas questões podem e devem ser colocadas ao médico que propõe a participação da pessoa no ensaio clínico e todas elas deverão ter uma resposta clara e adequada.
Em conclusão, a decisão de participar num ensaio clínico deve ser tomada pelo doente (ou pelo seu representante legal) de forma consciente, esclarecida e autónoma. Só assim a investigação clínica contribuirá de facto para o avanço da medicina e para o benefício dos doentes.
Consentimento Informado em Ensaios Clínicos
O Consentimento Informado deverá ser obtido e documentado seguindo as ICH-GCP e todos os materiais para o participante deverão ser aprovados pela Comissão de Ética.
O participante do ensaio deverá ser informado atempadamente de qualquer nova informação relevante que condicione a sua participação.
Segundo a legislação Nacional - Lei n.º 21/2014 de 16 de abril, esta é a definição de "consentimento informado":
a decisão expressa de participar num estudo clínico, tomada livremente por uma pessoa dotada de capacidade de o prestar ou, na falta desta, pelo seu representante legal, após ter sido devidamente informada sobre a natureza, o alcance, as consequências e os riscos do estudo, bem como o direito de se retirar do mesmo a qualquer momento, sem quaisquer consequências, de acordo com as orientações emitidas pela CEC, que devem incluir a definição do meio adequado de o prestar, o qual deve ser escrito, sempre que aplicável
Informação Escrita para o Participante
Deverá ser dada ao participante no ensaio/ estudo a seguinte informação, por escrito:
O ensaio envolve investigação
Objetivo do ensaio
O tratamento em causa e a probabilidade de o receber
Os procedimentos que terão que ser efetuados e seguidos e todos os procedimentos invasivos
As responsabilidades dos participantes durante o ensaio
Os aspetos do ensaio que são experimentais
Riscos e inconvenientes previsíveis para o participante e quando aplicável para o feto/embrião ou criança em amamentação
Os benefícios esperados. Quando não se prevê qualquer benefício clínico para o participante este deverá ser informado
Os tratamentos alternativos disponíveis para o participante e seus potenciais benefícios e riscos
A compensação e/ou tratamento alternativo em caso de sequelas relacionadas com o tratamento em estudo
O pagamento previsto (se aplicável) para o participante pela participação no ensaio
As despesas previstas para o participante (se aplicável)
A participação do participante é voluntária, o participante pode recusar participar ou pode desistir de participar em qualquer altura
O monitor, auditor, a CE e as autoridades regulamentares terão acesso direto aos registos médicos originais para verificação dos dados e procedimentos do ensaio, sem violar a confidencialidade do participante
Todos os registos que identifiquem os participantes serão mantidos confidenciais, não serão tornados públicos. Os resultados do ensaio serão publicados mantendo sempre confidencial a identidade dos participantes
Os participantes serão informados atempadamente de informações que sejam relevantes para a sua vontade de continuar a participar no ensaio
Nome e contacto da pessoa que poderá fornecer informação relacionada com o ensaio e com os direitos do participante
As circunstâncias e/ou razões pelas quais o participante poderá ter que abandonar o ensaio
A duração esperada para a participação no ensaio
O número de participantes que serão envolvidos no ensaio
Devem ler com atenção antes de assinar seja o que for assim como colocar todas as perguntas que possam ter (lembrem-se: não há perguntas estúpidas).
Envolvimento dos Cidadãos na Investigação Clínica: O Interesse do Participante e o Interesse da Sociedade
A investigação clínica de novos medicamentos depende do recrutamento de participantes (doentes ou não) para ensaios clínicos.
Os participantes são assim indispensáveis para que haja investigação em novos medicamentos e outras tecnologias de saúde.
No geral, a investigação é uma atividade positiva que tem como objetivo obter novos conhecimentos para o bem da ciência e da sociedade.
Observaram-se, ao longo da história da investigação, abusos de pessoas e doentes em nome da ciência, apesar dos médicos e outros profissionais de saúde terem obrigações bem definidas nos seus códigos deontológicos.
Surgiram os códigos de conduta ética. Com estes, a avaliação ética dos estudos de investigação tem como objetivo acautelar os interesses dos doentes face a interesses científicos, socais e económicos.
Quem autoriza a Investigação Clínica em Portugal?
Infarmed: Avalia os aspetos científicos do estudo e regulamentares do medicamento
Comissão de Ética Competente (Lei 21/2014): avalia se os direitos dos participantes estão acautelados e se os riscos foram minimizados na elaboração do protocolo do estudo; a Comissão de Ética Competente é a CEIC (Comissão de Ética para a Investigação Clínica) ou uma Comissão de Ética por ela designada
Conselho de Administração do centro de ensaio: autoriza a investigação e o recrutamento de participantes no centro de ensaio; assina o contrato financeiro com o promotor e o investigador
After understanding the different phases of a clinical trial and the different types of studies, it is time to talk about people's involvement in them. Let's be realistic: without healthy or sick volunteers, there is no medical research, so there are no discoveries that can lead to new drugs and/or treatments. Does this bring risks? Of course, yes. Hence, participation is always based on informed consent.
To recapitulate, patients' participation in clinical trials should start by weighing the respective risks and benefits before deciding to participate in a study of this nature.
In a clinical trial, the patient may not improve their health, as the new drug may not work for that person. Also, in many studies, some patients take an inert substance (placebo). He also referred to the possibility of unpleasant side effects, more or less severe, which may or may not be expected since this is a new treatment.
However, conducting clinical trials is essential for the development of new treatments. The results of the trials are, in fact, beneficial information that could come to help future patients.
The trials also allow participants to access the latest medicines before they are commercially available and regular monitoring by a qualified medical team.
Participants' rights and duties in clinical trials are equally important, for example, the participant's right to withdraw from the clinical trial when he or she chooses to do so, without affecting the quality of care provided in any way.
All of these questions can and should be asked to the doctor who proposes the person's participation in the clinical trial, and all of them must have a clear and adequate answer.
In conclusion, the patient's decision to participate in a clinical trial must be made (or his legal representative) in a conscious, informed and autonomous manner. Only then will clinical research contribute to the advancement of medicine and the benefit of patients.
Existem vários tipos de estudos científicos, como experiências e análises comparativas, estudos observacionais, pesquisas ou entrevistas. A escolha do tipo de estudo dependerá principalmente da pergunta de pesquisa que é feita.
Ao tomar decisões, pacientes e médicos precisam de respostas confiáveis para uma série de perguntas. Dependendo da condição médica e da situação pessoal do paciente, as seguintes perguntas podem ser feitas:
Qual é a causa da condição?
Qual é o curso natural da doença se não for tratada?
O que mudará por causa do tratamento?
Quantas outras pessoas têm a mesma condição?
Como outras pessoas lidam com isso?
Cada uma dessas perguntas pode ser melhor respondida por um tipo diferente de estudo. Os estudos dividem-se em dois grandes grupos:
Estudo observacional. Um tipo de estudo no qual as pessoas são observadas ou determinados resultados são medidos. Nenhuma tentativa é feita pelo investigador para afetar o resultado - por exemplo, nenhum tratamento é dado pelo pesquisador. Os estudos de coorte e de caso são exemplos de estudos observacionais.
Ensaio clínico (estudo de intervenção). Durante os testes clínicos, os investigadores descobrem se um novo teste ou tratamento funciona e é seguro. Os tratamentos estudados em ensaios clínicos podem ser novos medicamentos ou novas combinações de medicamentos, novos procedimentos ou dispositivos cirúrgicos ou novas formas de usar os tratamentos existentes. No texto “Tudo o que precisas saber sobre ensaios clínicos” poderás ler mais sobre as diferentes fases de um ensaio clínico.
Mas… vamos agora ver exactamente os diferentes tipos, para que são mais indicados e para que fim.
Ensaios clínicos randomizados. Se o objectivo é saber a eficácia de um tratamento ou teste de diagnóstico, os estudos randomizados fornecem as respostas mais confiáveis. Como o efeito do tratamento é frequentemente comparado com "nenhum tratamento" (ou um tratamento diferente), este tipo de estudo também pode mostrar o que acontece se se optar por não fazer o tratamento ou teste diagnóstico. “Randomizado” significa dividido em grupos ao acaso: os participantes são atribuídos aleatoriamente a um de dois ou mais grupos. Em seguida, um grupo recebe o novo medicamento A, por exemplo, enquanto o outro grupo recebe o medicamento convencional B ou um placebo (medicamento simulado). Coisas como a aparência e o sabor da droga e do placebo devem ser tão semelhantes quanto possível. O ideal é que a atribuição aos vários grupos seja feita de forma "duplo-cego", o que significa que nem os participantes nem os médicos sabem quem está em qual grupo.
Estudos Coorte. Neste tipo de estudo, um grupo de pessoas são observadas com frequência por um longo período de tempo - por exemplo, para determinar com que frequência uma determinada doença ocorre. Em um estudo de coorte, dois (ou mais) grupos expostos a coisas diferentes são comparados entre si: por exemplo, um grupo pode fumar enquanto o outro não. Ou um grupo pode estar exposto a uma substância perigosa no trabalho, enquanto o grupo de comparação não. Os investigadores então observam como a saúde das pessoas em ambos os grupos se desenvolve ao longo de vários anos, se ficam doentes e quantas delas morrem. Os estudos de coorte geralmente incluem pessoas saudáveis no início do estudo. Os estudos de coorte podem ter um desenho prospectivo (voltado para o futuro) ou um desenho retrospectivo (voltado para o passado). Num estudo prospectivo, o resultado no qual os pesquisadores estão interessados (como uma doença específica) ainda não ocorreu no momento em que o estudo começa. Mas os resultados que desejam medir e outros possíveis fatores influentes podem ser definidos com precisão de antemão. Num estudo retrospectivo, o resultado (a doença) já ocorreu antes do início do estudo e os pesquisadores examinam o histórico do paciente para encontrar fatores de risco. Os estudos de coorte são especialmente úteis se o objectivo for descobrir o quão comum é uma condição médica e quais fatores aumentam o risco de desenvolvê-la.
Estudos de caso. Os estudos de caso comparam pessoas que têm uma determinada condição médica com pessoas que não a têm, mas que são tão semelhantes quanto possível, por exemplo, em termos de sexo e idade. Em seguida, os dois grupos são entrevistados, ou seus prontuários médicos são analisados, para encontrar algo que possa ser fator de risco para a doença. Portanto, os estudos de caso são geralmente retrospectivos e são uma forma de obter conhecimento sobre doenças raras. Não são tão tão caros ou demorados quanto os estudos randomizados ou estudos de coorte. Mas muitas vezes é difícil dizer quais pessoas são mais semelhantes entre si e, portanto, devem ser comparadas entre si. Como os investigadores geralmente perguntam sobre eventos passados, eles dependem das memórias dos participantes. Mas as pessoas que entrevistam podem não se lembrar mais se foram, por exemplo, expostas a certos fatores de risco no passado. Ainda assim, estudos de caso podem ajudar a investigar as causas de uma doença específica .
Estudos transversais. O tipo clássico de estudo transversal é a pesquisa: um grupo representativo de pessoas - geralmente uma amostra aleatória - é entrevistado ou examinado para que se conheça as suas opiniões ou factos. Como esses dados são recolhidos apenas uma vez, os estudos transversais são relativamente rápidos e baratos. Este tipo de estudos pode fornecer informações sobre coisas como quão comum é uma doença. Mas não nos dizem nada sobre a causa de uma doença ou qual pode ser o melhor tratamento.
Estudos qualitativos. Este tipo de estudo ajuda-nos a entender, por exemplo, como é para as pessoas conviver com determinada doença. Ao contrário de outros tipos de pesquisa, a pesquisa qualitativa não se baseia em números e dados. Em vez disso, é baseado em informações recolhidas conversando com pessoas que têm uma condição médica específica e pessoas próximas a elas. Documentos escritos e observações também são usados. As informações obtidas são então analisadas e interpretadas através de vários métodos.
Quão confiáveis são os diferentes tipos de estudos?
Como é claro, cada tipo de estudo tem suas vantagens e desvantagens. É sempre importante ter em mente o seguinte: os investigadores selecionaram um tipo de estudo que realmente lhes permitirá encontrar as respostas que procuram? Estarão a usar o metido correcto para descobrir a causa de uma determinada doença?
Na verdade, só é possível tirar conclusões confiáveis sobre causa e efeito usando ensaios clínicos randomizados. Os outros tipos de estudos geralmente só nos permitem estabelecer correlações (relações em que não está claro se uma coisa causa a outra). Por exemplo, os dados de um estudo de coorte podem mostrar que pessoas que comem mais carne vermelha desenvolvem cancro no intestino com mais frequência do que pessoas que não comem. Isso pode sugerir que comer carne vermelha pode aumentar o risco de cancro no intestino. Mas as pessoas que comem muita carne vermelha também podem fumar mais, beber mais álcool ou ter tendência a ter excesso de peso. A influência desses e de outros factores de risco possíveis só pode ser determinada comparando dois grupos de tamanhos iguais compostos de participantes designados aleatoriamente.
É por isso que os ensaios clínicos randomizados geralmente são a única maneira adequada de descobrir a eficácia de um tratamento. As revisões sistemáticas, que resumem vários estudos clínicos randomizados, são ainda melhores. Para serem de boa qualidade, no entanto, todos os estudos e revisões sistemáticas precisam ser elaborados de maneira adequada e eliminar o maior número possível de fontes de erro em potencial.
O que significa isto?
Que quando se lê uma notícia que diz que “maravilha, estudo descobriu X para a doença Y”, deve-se tentar perceber o seguinte:
Que tipo de estudo é?
O resultado é de qual fase da investigação?
Se estivermos a falar de uma fase 3, de um estudo clinico randomizado, são de facto boas notícias e podemos abrir a garrafa de champanhe. Tudo o resto, embora promissor, deve ser lido e recebido com cautela, porque não é ainda uma garantia que irá de facto ser uma mais valia para a doença x ou y.
There are several types of scientific studies, such as experiments and comparative analyzes, observational studies, research or interviews. The choice of the type of study will depend mainly on the research question that is asked.
When making decisions, patients and doctors need reliable answers to a range of questions. Depending on the patient's medical condition and personal situation, the following questions may be asked:
What is the cause of the condition?
What is the natural course of the disease if it is not treated?
What will change because of the treatment?
How many other people have the same condition?
How do other people deal with this?
Each of these questions can best be answered by a different type of study. The studies are divided into two large groups:
Observational study. A type of study in which people are observed, or specific results are measured. The researcher does not attempt to affect the outcome - for example, no treatment is given by the researcher. Cohort and case studies are examples of observational studies.
Clinical trial (intervention study). During clinical trials, researchers find out whether a new test or treatment works and is safe. The treatments studied in clinical trials may be new drugs or new drug combinations, new surgical procedures or devices, or new ways of using existing treatments. In the text "Everything you need to know about clinical trials", you can read more about the different phases of a clinical trial.
But… let's now see exactly the different types, what they are best for and for what purpose.
Randomized clinical trials. If the goal is to know the effectiveness of a treatment or diagnostic test, randomized studies provide the most reliable answers. As the effect of treatment is often compared to "no treatment" (or a different treatment), this type of study can also show what happens if you choose not to do the treatment or diagnostic test. "Randomized" means divided into groups at random: participants are randomly assigned to one of two or more groups. Then, one group receives the new drug A, for example, while the other group gets the conventional drug B or a placebo (a dummy drug). Things like the appearance and taste of the drug and the placebo should be as similar as possible. Ideally, the assignment to the various groups is done in a "double-blind" manner, which means that neither the participants nor the doctors know who the group is.
Cohort studies. In this type of study, a group of people are frequently observed over a long time - for example, to determine how often a particular disease occurs. In a cohort study, two (or more) groups exposed to different things are compared to each other: for example, one group can smoke while the other does not. Or a group may be exposed to a dangerous substance at work, while the comparison group is not. The researchers then look at how people's health in both groups develop over several years, whether they get sick and how many of them die. Cohort studies generally include healthy people at the start of the study. Cohort studies can have a prospective design (looking towards the future) or a retrospective design (looking towards the past). In a prospective study, the result that researchers are interested in (such as a specific disease) has not yet occurred when the study begins. But the results you want to measure and other possible influencing factors can be precisely defined beforehand. In a retrospective study, the result (the disease) already occurred before the study started, and the researchers examine the patient's history to find risk factors. Cohort studies are instrumental if the aim is to find out how common a medical condition is and what factors increase the risk of developing it.
Case studies. Case studies compare people who have a particular medical condition with people who do not, but who are as similar as possible, such as sex and age. Then, the two groups are interviewed, or their medical records are analyzed to find something that could be a risk factor for the disease. Therefore, case studies are generally retrospective and are a way of gaining knowledge about rare diseases. They are not as expensive or time-consuming as randomized studies or cohort studies. But it is often difficult to say which people are most similar to each other and, therefore, should be compared to each other. As researchers often ask about past events, they depend on the participants' memories. But people who interview may no longer remember whether they were, for example, exposed to certain risk factors in the past. Still, case studies can help you investigate the causes of a specific disease.
Cross-sectional studies. The classic type of cross-sectional study is research: a representative group of people - usually a random sample - is interviewed or examined to determine their opinions or facts. Since this data is collected only once, cross-sectional studies are relatively quick and inexpensive. This type of studies can provide information about things like how common a disease is. But they don't tell us anything about the cause of an illness or what the best treatment might be.
Qualitative studies. This type of study helps us to understand, for example, what it is like for people to live with a specific disease. Unlike other types of research, qualitative research is not based on numbers and data. Instead, it is based on information collected from talking to people who have a specific medical condition and people close to them. Written documents and observations are also used. The information obtained is then analyzed and interpreted using various methods.
How reliable are the different types of studies?
Each type of study has its advantages and disadvantages. It is always essential to keep the following in mind: have researchers selected a type of study that will allow them to find the answers they are looking for? Are they using the right method to find out the cause of a particular disease?
It is only possible to draw reliable conclusions about cause and effect using randomized controlled trials. The other types of studies generally only allow us to establish correlations (relationships in which it is not clear whether one causes the other). For example, data from a cohort study may show that people who eat more red meat develop bowel cancer more often than people who don't. This may suggest that eating red meat may increase your risk of bowel cancer. But people who eat a lot of red meat may also smoke more, drink more alcohol or tend to be overweight. The influence of these and other possible risk factors can only be determined by comparing two groups of equal size composed of randomly assigned participants.
That is why randomized controlled trials are often the only appropriate way to discover a treatment's effectiveness. Systematic reviews, which summarize several randomized clinical trials, are even better. However, all studies and systematic reviews need to be designed properly and eliminate as many potential sources of error as possible to be of good quality.
What does it mean?
That when you read a news item that says "wonderful, a study discovered X for disease Y", one should try to understand the following:
1) What kind of study is it?
2) What stage of the investigation is the result from?
If we are talking about phase 3, a randomized clinical trial, it is good news and we can open the champagne bottle. Although promising, everything else should be read and received with caution because it is not yet a guarantee that it will be an asset for disease x or y.